ตำรับยาไทยได้ระบุถึงสรรพคุณของต้นกระท่อมในการรักษาอาการปวดท้อง แก้บิด แก้ท้องเสีย ช่วยระงับอาการปวดเมื่อยตามร่างกาย และระงับประสาท หมอพื้นบ้านนั้นจะใช้ส่วนของเปลือกและใบในการรักษาอาการท้องร่วง ปวดท้อง ลดอาการปวดบิดถ้ามีการถ่ายเป็นเลือด ใช้รักษาโรคกระเพาะอาหาร โรคเบาหวาน โรคความดันโลหิตสูง และโรคผิวหนัง โดยการเคี้ยวใบกระท่อมที่แกะเปลือกและรูดก้านออก คายกากแล้วดื่มน้ำตาม
การใช้ประโยชน์จากกระท่อมแบบภูมิปัญญาชาวบ้าน
มีงานวิจัยที่ศึกษาเกี่ยวกับตำรับยาที่มีต้นกระท่อมเป็นส่วนประกอบ และการศึกษาเกี่ยวกับการใช้ประโยชน์ในการรักษาโรคต่างๆ ของกระท่อม พบว่าต้นกระท่อม สรรพคุณสามารถใช้รักษาโรคของหมอพื้นบ้าน โดยพบตำรับยาที่มีพืชกระท่อมเป็นส่วนประกอบ 7 ตำรับ พบในคัมภีร์ตำรับแพทย์แผนไทยดั้งเดิม ได้แก่ ยาประสาใบกระท่อม ยากล่อมอารมณ์ ยาหนุมานจองถนนปิดมหาสมุทร ยาแก้บิดลงเป็นเลือด ยาแก้บิดหัวลูก ยาทาให้อดฝิ่น และยาประสะกาฬแดง เป็นต้น ซึ่งหมอพื้นบ้านส่วนมากใช้กระท่อมในการรักษาโรคตามองค์ความรู้ที่สืบทอดต่อกันมาจากบรรพบุรุษ แต่ในปัจจุบันสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา (อย.) ไม่อนุญาตให้ใช้ตำรับยาที่มีพืชกระท่อมเป็นส่วนประกอบในตำรับยาต่างๆ ทำให้องค์ความรู้ของแพทย์แผนไทยกำลังจะสูญหายไปในอนาคต
นอกจากนี้ มีงานวิจัยของชาวอังกฤษและญี่ปุ่นที่ตีพิมพ์รายงานวิชาการระบุว่าสารธรรมชาติที่มีในใบกระท่อมสามารถแก้ปวด ลดไข้ มีศักยภาพในการพัฒนาเป็นยาแก้ปวดตัวใหม่ได้ โดยไม่มีฤทธิ์เสพติดเหมือนกับฝิ่น ขณะที่ในด้านประวัติศาสตร์ใบกระท่อมคือ เป็นยุทธปัจจัยหนึ่งในการออกรบของทหาร เพราะทำให้ขยัน นอนหลับดี สามารถทำงานทนแดด ทนลม แต่จะไม่ทนฝนหรืออากาศหนาว รวมทั้งใช้กินเพื่อต้องการเลิกฝิ่นได้ นอกจากนี้ยังใช้รับแขกเหมือนหมากพลู และใช้กินกับน้ำชา โดยผู้ที่เคยกินใบกระท่อมเป็นประจำบอกว่าเลิกงายกว่า “หมาก”
ฤทธิ์กระท่อมทางเภสัชวิทยา
ฤทธิ์ระงับปวด
ไมทราไจนีนออกฤทธิ์ที่ระบบประสาทส่วนกลาง ทำให้การรับรู้ความรู้สึกเจ็บปวดลดลง ยังมีสารอีกชนิดที่น่าสนใจ นั่นคือ 7-ไฮดรอกซีไมตราไจนีน ที่มีฤทธิ์ระงับปวดที่แรงกว่ามอร์ฟีน และยังลดอาการท้องผูกของร่างกายที่เกิดจากการใช้มอร์ฟีนอีกด้วย
การมีผลต่อระบบทางเดินอาหาร
ไมทราไจนีนมีความสามารถในการลดการหดตัวของลำไส้เล็กส่วนต้น โดยมีความแรงน้อยกว่ามอร์ฟีนถึง 10 เท่า นอกจากนี้การให้สารสกัดจากใบกระท่อมยังมีผลในการลดอัตราการเคลื่อนที่ของอาหารในลำไส้เล็กโดยเฉพาะ ซึ่งจะมีผลชัดเจนเมื่อให้ยาแบบครั้งเดียว
แต่เมื่อให้สารสกัดจากใบกระท่อมเป็นระยะเวลานาน 15-30 วัน พบว่าจะไม่มีผลลดอัตราการเคลื่อนที่ของอาหารในลำไส้เล็ก นั่นหมายความว่าระบบทางเดินอาหารจะมีการปรับตัวหรืออาจเกิดภาวะทนยา (tolerance) ต่อสารสกัดจากใบกระท่อม
นอกจากนี้ สารสกัดจากใบกระท่อมยังมีประสิทธิภาพใกล้เคียงกับยามาตรฐานในการรักษาอาการท้องเสีย ดังนั้นเป็นทางเลือกที่ควรพิจารณาในการใช้ในการรักษาและบรรเทาอาการท้องเสีย
ผลกระทบต่อความอยากอาหาร
การให้สารสกัดจากใบกระท่อมสามารถลดปริมาณอาหารและน้ำที่บริโภคได้ และเมื่อใช้เป็นเวลานานพบว่าน้ำหนักตัวลดลง
ผลกระทบต่อระดับน้ำตาลในเลือด
การให้สารสกัดน้ำและสารสกัดเมทานอลจากใบกระท่อม รวมถึงสารสกัดอัลคาลอยด์ในใบกระท่อม รวมถึงมิตรากัยนีน สามารถเพิ่มอัตราการนำกลูโคสเข้าสู่เซลล์กล้ามเนื้อซึ่งตรงกับตัวรับแพทย์พื้นบ้านที่ใช้ใบกระท่อมในการรักษาโรคเบาหวาน
ผลกระทบต่อกล้ามเนื้อลาย
ทั้งสารสกัดจากใบกระท่อมและไมตราไจนีนทำให้กล้ามเนื้อลายคลายตัว ซึ่งอาจทำให้ลดอาการปวดเมื่อยในกล้ามเนื้อ
นอกจากนี้ยังมีรายงานเกี่ยวกับการใช้พืชกระท่อมเพื่อทดแทนการเสพติดฝิ่นและมอร์ฟีนทั้งในคนไทยและมาเลเซีย จากรายงานของ Tanguay ได้มีการใช้กระท่อมเพื่อทดแทนการเสพติดเฮโรอีนในคนไทย 2 ราย เนื่องจากใช้เมทาโดนทดแทนแล้วไม่ได้ผล 1 รายและไม่สามารถเข้าถึงเมทาโดน 1 ราย พบว่าผู้ใช้ทั้ง 2 รายมีความพึงพอใจกับการใช้กระท่อมทดแทนเฮโรอีน รายงานอีกฉบับเป็นของประเทศมาเลเซียซึ่งใช้พืชกระท่อมในการรักษาอาการถอนยาของผู้ที่เคยเสพติดกัญชาและเฮโรอีนจำนวน 136 ราย พบว่ามีร้อยละ 84 ของผู้ใช้ทั้งหมดสามารถรักษาอาการถอนยาจากกัญชาและเฮโรอีน ผลข้างเคียงที่พบได้แก่ น้ำหนักลดและท้องผูก
เมื่อผู้เสพติดต้องการจะหยุดการใช้สารฝิ่น เฮโรอีนหรือมอร์ฟีน จะทำให้เกิดอาการถอนยา (withdrawal symptoms) ซึ่งอาการถอนยาของผู้เสพติดสารเสพติดประเภทฝิ่นและมอร์ฟีน ได้แก่ มีอาการกระสับกระส่าย อารมณ์หงุดหงิดฉุนเฉียว ขนลุก คลื่นไส้ อาเจียน หาวแต่นอนไม่หลับ ปวดกล้ามเนื้อ กล้ามเนื้อกระตุก น้ำตาไหล น้ำมูกไหล เหงื่อออก ปวดท้อง ท้องเสีย เป็นต้น ทำให้ผู้เสพติดไม่สามารถทนต่อการหยุดเสพได้ ดังนั้นจึงมีแนวคิดที่จะใช้ต้นกระท่อมซึ่งออกฤทธิ์ผ่านตัวรับโอปีออยด์เหมือนกับสารสกัดจากฝิ่นหรือมอร์ฟีนมาใช้ทดแทนการเสพติดสารฝิ่น เฮโรอีน มอร์ฟีนหรือยาแก้ปวดกลุ่มสารฝิ่น เพื่อลดอาการถอนยาที่เกิดขึ้นในขณะหยุดการเสพ